本品为含杂环氮芥化合物，靠烷化作用对多种动物肿瘤模型有显著抑制作用。 用于慢性粒细胞白血病，能使白细胞数目迅速下降，对霍奇金病亦有效。时部分淋巴细胞白血病和网状细胞肉瘤可有一定效果。2017年10月27日，世界卫生组织国际癌症研究机构公布的致癌物清单初步整理参考，尿嘧啶氮芥在2B类致癌物清单中。